졸겐스마 더쿠
안녕하세요 약사리냑입니다.
오늘은 8/18 국내 최초 졸겐스마
급여 투여 환자가 나온 날입니다.
이번 급여 적용으로 한번 투여시
20억이 드는 졸겐스마를
최대 598만원에 맞을 수 있게 되었는데요.
대중들에게는 약의 효능보다는 "20억짜리약" 으로
더 유명세를 탄 졸겐스마가
어떻게 희귀병에 효과가 있는지
그리고 왜 그렇게 비싼지 이야기해볼까 합니다
20억 약, 졸겐스마 가격?
졸겐스마는 그 효능보다는 "가장 비싼약"
"20억짜리 약" 라는 타이틀로
대중들에겐 더 유명해졌는데요.
실제 식약처에서 품목 허가시
고시된 가격은 19억 8천만원으로,
한 번 주사하는 졸겐스마가 서울시내 고가 아파트 1채 값과
맞먹는 가격으로 화제가 되었어요.
그렇다면 졸겐스마의 효과와 정확한 기전은 무엇일까요?
왜 많고 많은 의약품 중에 졸겐스마는 유달리 비싼걸까요?
졸겐스마 효과와 척수성 근위축증?
이러한 이유를 알기 위해서는 졸겐스마 적응증인
"척수성근위축증" 이라는
질환에 대해서 먼저 알아야 합니다.
척수성근위축증은 신경세포 손상으로
근육이 위축되는 병인 퇴행성 신경 질환 중 하나입니다.
스티븐 호킹이 앓았던 걸로 유명한 "루게릭병"과
유사한 계열의 질환이에요.
이러한 척수성근위축증이 무서운 이유는
우리가 하는 가장 기본적인 일상생활도
모두 근육을 이용하기 때문입니다.
건강한 일반인에게는 대중매체에서 보이는
"근육=격한운동" 이미지가 강하지만
바른 자세로 앉아있는것, 목을 가누는것,
심지어 숨을 쉬는 것 마저
우리가 의식하지 못하지만 근육을 사용하고 있어요.
따라서 유전적, 혹은 유아기 때
해당 질병을 가지고 태어나게 되면
생존이 힘들 뿐만 아니라 생존하더라도
정상 발달은 불가한 질환입니다.
35세 이후에 발병하는 경우 기존 발달된 근육으로
먹고 숨쉬는 것 정도는 가능하지만
갈수록 보행이 어려워 지고
움직임이 힘들어 지는 상태로
정상 수명을 유지하고는 합니다.
졸겐스마 원리와 기전
척수성 근위축증, 특히 영유아가 가지고 태어나는 질환은
대부분 유전자 돌연변이로 인해 발생하는데요.
간단하게 말하면 운동신경세포의 기능을
유지하는 단백질(SMN)을 만드는 유전자가 이상이 생겨
제 기능을 하지 못하고, 운동신경세포가 근육을 움직이지 못한다
고 이해하면 쉽습니다.
그리고 졸겐스마는 이러한 이상 유전자를 정상 유전자로 변경 시켜
필요한 SMN 단백질을 정상 생성할 수 있게 합니다.
유전자 자체를 정상으로 돌려놓기 때문에 다른 약과 달리
일생에 단 1번만 맞아도 유전성 척수성 근위축증 치료가 되는 것이죠
실제 영아 척수성근위축증 환자들은 발달에 가장 큰 근육을 쓰는
목 가누기 발달이 불가한데요.
FDA 임상 결과, 생후6개월 미만
척수성 근위축증 환자 영아들에게 졸겐스마를 투여하자
목을 30초 이상 똑바로 세우고 앉는 임상 결과를 얻었습니다.
졸겐스마 투여군의 성장 이후 부작용이나 약물 상호작용은
지속적으로 PMS를 통해 검증되어야 할 내용이지만
생존 가능성이 극히 낮은 영유아 척수성 근위축증의 치료가
1회 투여로 가능하다는 사실은 의약학계 뿐만 아니라
환자들의 가족들에게도 엄청 기쁜 소식입니다.
졸겐스마 가격 이유, 졸겐스마 개발 노바티스 주가?
그럼 졸겐스마가 비싼 이유는 뭘까요?
졸겐스마의 경우 유전자 치료제로
개발에 들어간 비용이 천문학적인데 반해
질환은 신생아 6,000~10,000명당 1명꼴로 걸려
발병률이 최대 0.016%입니다.
심지어 졸겐스마는 일생에 단 1번을 사용하는 약물입니다.
사실 그동안 개발된 유전자 치료제 투여 가격을 보면
20억이라는 가격이 크게 놀랍지도 않습니다.
제약회사가 공익을 위한 기업이 아니라
약품 개발로 이윤을 내고자 하는 기업,
개발 비용을 회수해야하는 주체임을 생각하면
졸겐스마가 비싼이유를 이해하실 거라고 생각합니다.
졸겐스마가 소위 말하는 '비싼약'으로 화제가 되면서
개발사인 '노바티스'에 대한 관심사도 높아지고
덩달아 제약업계에 대한 관심도가 낮았던 분들까지
졸겐스마관련주 ^^;;를 검색하시는 분들이 많은데요.
노바티스의 경우 스위스 본사 MNC로
시가총액이 1,960억 스위스 프랑에 달하는 대규모 기업으로
졸겐스마 개발만으로 주목 받게 되는 회사는 아닙니다.
물론 주가 그래프는 우상향 하기는 했지만
본래 자가면역 질환제, 만성 질환제 등으로
큰 매출을 기록하고 있던 회사이고
이런 희귀성 질환 치료제 개발은
연구부터 큰 액수의 금액이 들어가기 때문에
약이 비싸다 = 연구 개발 비용이 그만큼 크다 =
처음부터 그정도 금액이 감당 가능한 큰 회사
실제 FDA의 졸겐스마 허가일에(190524)
노바티스 주식이 최고가를 기록한 것도 아니에요.
더 자세히 이야기하면 사족으로 길어질 것 같아
여기서 마치겠습니다. :)
오늘은 화제의 약인 졸겐스마에 대해서
최대한 비전문가도 쉽고 간략하게 이해할 수 있게
풀어보는 시간을 가졌습니다.
이러한 희귀질환 의약품의 경우
개발 비용도 굉장히 크고,
그에 반해 수요는 적기 때문에 약가 책정을 진행한
회사측의 입장도 이해가 안되는 건 아닙니다.
제약회사라고 해도 공익을 위한 기업이 아니라
이윤을 목적으로 운영되니까요.
다만 국가에서 급여로 인해
저렴한 가격에 맞게 되는 건
영유아 척수성 근위축증 환자들과
부모님들에게 큰 희망이 되겠네요 :)
'Rich Lin Pharm > Drugs' 카테고리의 다른 글
| 디어미순 부작용, 가격, 복용법 등 디어미순 약사 포스팅! 피임약 디어미순 차이점 (0) | 2022.08.28 |
|---|---|
| 헤모렉스, 치질치료 헤모렉스 약국 가격 및 효능, 주의사항은? (0) | 2022.08.25 |
| 버물리 키드, 버물리 겔, 에스액 비교! 임산부는 버물리 패치 사용 하세요! (0) | 2022.08.02 |
| 버물리 플라스타, 붙이는 버물리 사용법과 가격, 버물리플라스타 VS 버물리 차이점은? (0) | 2022.07.27 |
| 인사돌 가격, 치주질환 인사돌 효과 있을까? 인사돌 이가탄 비교와 인사돌 플러스! (0) | 2022.07.04 |